Epidiolex ne parvient pas à améliorer la qualité de vie des enfants atteints du syndrome de Dravet | Les effets du CBD pourraient être entravés par la gravité de la maladie infantile

Six mois de traitement avec la solution orale de cannabidiol (CBD) Epidiolex chez les enfants et les adolescents atteints du syndrome de Dravet ou du syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) n’étaient pas associés à des améliorations de la qualité de vie ou des comportements adaptatifs signalés par les soignants.

C’est selon une petite étude coréenne – bien que les chercheurs aient noté que la capacité d’identifier de telles améliorations peut avoir été entravée par la gravité clinique des patients inclus. Ces enfants avaient des crises résistantes au traitement, des retards de développement importants et une déficience intellectuelle.

« La relation entre le CBD et [quality of life] doit être étudié dans de plus grandes populations de patients », ont écrit les chercheurs.

« Le CBD s’est avéré être un anticonvulsivant efficace pour les patients atteints du syndrome de Lennox-Gastaut et du syndrome de Dravet, mais il ne s’est pas amélioré [quality of life] chez les patients pédiatriques atteints d’épilepsie résistante au traitement dans notre étude », a écrit l’équipe.

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L’étude, « Effets du cannabidiol sur le comportement adaptatif et la qualité de vie chez les patients pédiatriques atteints d’épilepsie résistante au traitement », a été publiée dans le Journal of Clinical Neurology.

Le cannabidiol, également appelé CBD, est le principal composant non psychoactif de la plante de cannabis et a récemment fait l’objet d’une attention considérable pour ses propriétés thérapeutiques.

Etude de l’impact d’Epidiolex sur la qualité de vie

Epidiolex de Jazz Pharmaceuticals est approuvé pour traiter les convulsions chez les enfants atteints de Dravet et de LGS – deux formes rares d’épilepsie sévère débutant dans l’enfance – dans plusieurs pays, dont les États-Unis, l’Europe et la Corée.

Bien que ses propriétés anti-épileptiques soient bien établies, il existe moins de données sur les effets du CBD sur la qualité de vie des enfants épileptiques, qui peuvent être nettement affectés à la fois par les crises et les traitements utilisés pour les contrôler.

Une étude précédente a montré que le CBD améliorait la qualité de vie des patients pédiatriques, mais les enfants n’ont été suivis que pendant trois mois et les effets à plus long terme n’ont pas été établis.

Maintenant, des chercheurs coréens ont évalué les effets sur la qualité de vie de six mois de traitement avec Epidiolex. L’étude a inclus 41 enfants et adolescents, âgés de 2 à 18 ans, avec Dravet et LGS résistants au traitement. Parmi eux, 11 avaient Dravet et 30 avaient LGS.

Tous les enfants ont été traités avec Epidiolex de mai 2019 à décembre 2020 à l’hôpital pour enfants Severance de Séoul, en Corée du Sud.

Les 25 garçons et 16 filles avaient un âge médian de 4,1 ans, n’avaient pas répondu à plus de deux traitements antérieurs et avaient au moins une crise par mois.

Lors de la première visite d’étude, les soignants ont été invités à tenir un journal de la fréquence des crises et des tests ont été effectués pour évaluer le développement et la fonction cognitive des enfants. Tous ces patients pédiatriques présentaient de graves retards de développement et tous sauf cinq présentaient une déficience intellectuelle importante. Les cinq autres enfants avaient une déficience intellectuelle modérée à limite.

Un mois plus tard, les participants ont commencé le traitement par Epidiolex, qui a été titré jusqu’à une dose de 10 mg/kg par jour. Des bilans de santé ont été effectués après trois et six mois de traitement.

Un total de six enfants avec Dravet (54,5%) et 20 avec LGS (66,7%) ont terminé six mois de traitement. Les données de ces participants ont été incluses dans les analyses de la qualité de vie et du comportement adaptatif comparant le début du traitement (au départ) à six mois de traitement.

La qualité de vie a été mesurée à l’aide du questionnaire sur la qualité de vie dans l’épilepsie infantile déclaré par les soignants. Les comportements adaptatifs, ou les comportements nécessaires pour s’adapter et faire face à son environnement, ont été évalués avec le test de la liste de contrôle du comportement de l’enfant et la deuxième édition des échelles de comportement adaptatif de Vineland.

Les résultats ont montré qu’après six mois de traitement, il n’y avait pas de changements significatifs dans la qualité de vie globale, ou dans les domaines du questionnaire. Ceux-ci comprenaient la fonction physique, le bien-être, la cognition, la fonction sociale et le comportement.

Les chercheurs ont cependant noté que tout effet positif du cannabidiol aurait pu être négligé.

« Nous n’avons peut-être pas réussi à détecter les différences parce que tous nos patients avaient une déficience intellectuelle profonde », ont écrit les chercheurs.

« De subtils changements d’humeur peuvent être passés inaperçus par les soignants en raison des déficiences intellectuelles des patients qui les empêchent de se déclarer avec précision », ont-ils ajouté.

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Handicap sévère parmi les enfants participants

De plus, les questions posées aux soignants peuvent avoir eu leurs réponses influencées par de nombreux facteurs, a noté l’équipe.

« Les réponses à des questions telles que ‘était-il/elle obéissant ?’ et ‘a-t-il demandé beaucoup d’attention?’ peut être très subjectif et peut varier en fonction des attentes des patients », ont-ils écrit.

Les attentes des parents concernant l’efficacité d’Epidiolex peuvent également avoir influencé leurs rapports, notent les chercheurs.

« Maintenant que le CBD est accessible et que davantage de données sont disponibles, les attentes… peuvent être plus faibles et plus réalistes », a écrit l’équipe.

De plus, les comportements adaptatifs étaient en grande partie inchangés avec le traitement, mais les patients présentaient une diminution significative dans le domaine des habiletés motrices, ce qui suggère que les enfants – notamment ceux atteints de LGS – avaient connu une détérioration de leurs habiletés motrices après six mois de traitement.

« Ces résultats pourraient avoir été liés à la régression psychomotrice, qui survient souvent dans le syndrome de Lennox-Gastaut », a écrit l’équipe, ajoutant que « parce que nos patients étaient gravement atteints, les changements dans d’autres domaines peuvent avoir été moins précis ».

Le traitement a entraîné une réduction des crises. Après trois mois d’Epidiolex, 15 des 41 enfants (36,6 %) ont connu une réduction d’au moins 50 % de la fréquence des crises, huit (19,5 %) n’ayant plus eu de crises. Après six mois, 11 enfants ont continué à montrer au moins une baisse de 50 % des crises, et deux sont restés sans crise.

Au total, 15 participants ont interrompu le traitement avant six mois en raison de son inefficacité (73,3 %), d’événements indésirables (20 %) ou de son coût élevé (6,7 %). Des événements indésirables ont été signalés chez 16 enfants (39 %), les plus fréquents étant des changements de comportement (12,2 %).

Dans l’ensemble, bien que les résultats suggèrent qu’Epidiolex n’influence pas de manière significative la qualité de vie ou les comportements adaptatifs, la gravité de la maladie des enfants a probablement rendu plus difficile l’identification de ces changements, selon les chercheurs.

Des études plus importantes sont nécessaires pour confirmer les effets du cannabidiol sur la qualité de vie des enfants atteints de ces maladies, a noté l’équipe.

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